L’Agenzia Italiana del Farmaco ha recentemente pubblicato il 15° Rapporto Nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei medicinali in Italia con i dati relativi al 2015. Rispetto all’anno precedente, si rileva una sostanziale stabilità del numero di sperimentazioni cliniche condotte nel nostro Paese che rende necessaria una costante attenzione da dedicare a questo settore per far raggiungere all’Italia il livello di competitività auspicato nel contesto europeo. In termini assoluti, vi è stato un lieve aumento nel numero globale di sperimentazioni profit. È continuato il trend crescente delle sperimentazioni su farmaci biologici/biotecnologici e su farmaci di terapia avanzata. Si conferma il primato assoluto delle sperimentazioni in oncologia che presentano, per la prima volta in tanti anni, una lieve flessione come percentuale sulle sperimentazioni totali. La distribuzione delle sperimentazioni per fase si mantiene nelle stesse proporzioni rispetto agli anni precedenti, con una buona rappresentatività delle sperimentazioni di fase I e I/II e un lieve aumento delle sperimentazioni di fase II. Le sperimentazioni nelle malattie rare continuano ad aumentare, anche se di poco, rispetto all’anno precedente, con un ulteriore aumento delle sperimentazioni profit e delle sperimentazioni in fase più avanzata di sviluppo: questo segnale riflette l’evoluzione progressiva che sta vivendo lo scenario farmacologico attuale e che si intravede per il prossimo futuro, con l’arrivo in quantità crescente di farmaci innovativi e di risposte terapeutiche per patologie attualmente ancora prive di cura. Qualche numero: gli investimenti e gli addetti alla ricerca sono aumentati rispettivamente del 4,8% e del 2,5%, portandosi a quota 1,4 miliardi e 6.100 addetti. Aumentano lievemente i progetti profit, che ora superano  tre quarti del totale (in tutto poco più di 500), mentre 672 sono stati i test autorizzati. Se si passa ad analizzare l’attività in generale, spicca la prevalenza dell’oncologia, con più del 37% dei trial, seguita a distanza dalle sperimentazioni sulle malattie del sistema nervoso e da quelle in ambito cardiovascolare. Salgono al 38,7% le sperimentazioni “biotech”, e avanzano anche quelle di terapia avanzata, che guadagnano 0,7 punti percentuali (da 2 a 2,7%).

In generale si può dire che il 2015 è stato un anno di riflessione e preparazione dopo l’emanazione del Regolamento 536/2014, che comporterà un cambiamento radicale nell’impalcatura organizzativa e nella prospettiva delle sperimentazioni cliniche in Europa. È stato però anche il primo anno di rodaggio effettivo del nuovo Osservatorio sulla Sperimentazione Clinica, una piattaforma che da semplice cruscotto di monitoraggio è ora un workflow gestionale e un database globale per le sperimentazioni cliniche svolte in Italia, nonché di applicazione di nuove modalità operative. Un ulteriore passo importante fatto in previsione del nuovo sistema di “mutuo riconoscimento” introdotto dal Regolamento 536/2014, che imporrà una visione europea e non più nazionale della sperimentazione clinica, è stata l’adesione di AIFA al progetto europeo delle Voluntary Harmonisation Procedures (VHP), che ha di fatto permesso di rafforzare l’interazione fra gli Stati membri nella valutazione coordinata e condivisa delle sperimentazioni cliniche. La rilevanza dell’Italia nel settore delle sperimentazioni cliniche di interesse internazionale è dimostrata dall’alto numero di sperimentazioni in cui AIFA è stata coinvolta nel 2015 quale autorità competente. Sia per le VHP, sia per le sperimentazioni puramente nazionali, fondamentale ed estremamente costruttivo è stato il rapporto di interazione con l’Istituto Superiore di Sanità (ISS) per la valutazione delle sperimentazioni di fase I, che ha visto la partecipazione collegiale e puntuale degli esperti dell’ISS in un costante dialogo con AIFA sulle peculiarità regolatorie e scientifiche di queste sperimentazioni.

15°_Rapporto “Sperimentazione clinica dei medicinali in italia 2016.pdf